希少疾患臨床試験の世界市場：治療領域別（自己免疫・炎症、血液疾患）、フェーズ別（フェーズI、フェーズII）

2023年5月4日 marketing 希少疾患臨床試験

レポート概要

世界の希少疾患臨床試験市場規模は、2022年に114億5,500万米ドルとなり、2023年から2030年にかけて年平均成長率（CAGR）9.7％で拡大すると予測されています。この成長の背景には、希少疾患の治療に利用できる薬剤の数が少ないこと、個別化医療の向上、細胞・遺伝子治療など、希少疾患の新たな治療法開発の道が開けてきていることなどが挙げられます。さらに、製薬会社やバイオテクノロジー企業、非営利団体による希少疾患の臨床試験に対する資金提供の増加が、市場の成長をさらに後押ししています。

COVID-19のパンデミックは、臨床試験を実施する能力に大きな影響を与えました。パンデミックにより、希少疾患の様々な臨床試験が中止・延期され、参加者の登録も延期されました。その結果、希少疾病の治療のために開発された新しい治療法や医薬品の登場が遅れました。しかし、2020年後半には希少疾患の臨床試験が再開され、現在では治験が開始されており、パンデミック後の市場を支えることが期待されています。

1983年に制定された希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act：ODA）は、希少疾病の治療法を開発する企業に対して大きなインセンティブを導入しました。この法律により、臨床試験のスポンサーは、処方薬ユーザーフィー改正法（PDUFA）の支払いを要求されません。ODAは、臨床研究助成金、オーファンドラッグの適格臨床試験費用の25％に対する研究開発税額控除、7年間の市場独占権などを提供している。これらすべての要因が、市場の成長を支えていると思われます。

バイオ医薬品の研究者は、新技術と多数の希少疾患に関する知識の拡大を活用することで、いくつかの希少疾患に対する画期的な治療法を開発しました。2020年に承認されたユニークな新薬・生物学的製剤のうち、希少疾患向けの希少医薬品が半分以上（55％）を占めています。同年、希少疾病の治療薬として認可された医薬品には、米国で1万人が罹患し、身体の様々な部位に腫瘍および/または嚢胞を生じる遺伝病であるフォン・ヒッペル・ランダウ病を標的とした治療薬が含まれています。このような研究は、市場を支えるものと思われます。

フェーズ別では、フェーズIIIが予測期間中に最も速いCAGR 10.3％で記録されると予想されています。第III相試験のシェアが高いのは、第III相試験が最も費用がかかり、多数の被験者を対象とすることが理由です。長期安全性試験は、第III相試験で登録と市販後のコミットメントのために実施されます。

この試験は、新薬を標準治療薬と比較するのに役立ちます。これらの試験では、個々の薬剤の副作用を評価し、どの薬剤がより効果的であるかを評価します。規制当局は通常、新薬の承認前に第III相臨床試験データを要求します。これらすべての要因が、この分野の成長を支えています。さらに、現在、相当数の希少疾患臨床試験が第III相試験中である。例えば、2022年11月、ファイザーは12種類の希少疾病用医薬品を開発段階に置いており、そのうち6種類がフェーズIIIにあります。

フェーズIIは、2022年に42.6％の最大のシェアを占めています。フェーズII試験は2つのパートで行われ、最初のパートでは、有効性試験とともに用量範囲の探索が行われ、さらなる試験では、用量が最終決定される。第Ⅱ相臨床試験では、100～300人以上の被験者を募集します。2022年11月現在、第Ⅱ相臨床試験の登録数が最も多いのは、このセグメントである。2022年11月現在、72,522件の試験がClinicalTrial. Govポータルに登録されています。第Ⅱ相臨床試験の数が多いことが、このセグメントの成長を促進している。

2022年に33.9％の最大シェアを占めたのは、がん領域である。がん希少疾患治療薬の承認数の多さ、がん治療のための臨床試験の増加、希少がんの有効な治療法の発見に対する研究者の関心の高まりなどが、このセグメントの成長を支える主要因となっています。例えば、2023年1月、USFDAは、進行した肺胞軟部肉腫（ASPS）患者に使用する免疫療法薬であるアテゾリズマブ（Tecentriq）を承認した。

感染症分野は、予測期間中に最も速いCAGR 10.6％を示すと予想されます。希少な感染症には、アカントアメーバ角膜炎、Q熱、マールブルグウイルスなどがあります。これらの希少疾患は致死的であるため、研究者の間では治療法やワクチンの開発に対する関心が高まっています。アカントアメーバ角膜炎は、コンタクトレンズを装着している人によく見られる病気です。米国では、85％以上の人がコンタクトレンズを装着しています。このため、病気のリスクが高まり、治療需要を支えています。これらの要因が、このセグメントの成長を支えています。

2022年の収益シェアは、製薬・バイオ製薬会社が58.5％と最も大きい。製薬会社は、他社との協業により、希少疾患の臨床試験の実施に積極的に取り組んでいます。

例えば、2022年1月、ファイザー株式会社は、ビーム・セラピューティクス株式会社と4年間の研究提携を発表しました。この共同研究は、様々な希少疾患のための新規の高度なin vivoベースエディットプログラムを開発することを目的としています。この研究は、ファイザー株式会社から資金提供を受けています。今後、同様の契約がセグメント市場を支えることが期待されます。

非営利団体セグメントは、予測期間中、CAGR 9.9%で成長すると予想されます。全米希少疾病機構（NORD）、希少疾病臨床研究ネットワーク（RDCRN）、その他の公的機関などの非営利団体は、希少疾病の潜在的治療法の開発を支援するために、希少疾病臨床研究への資金提供に積極的に関与しています。例えば、2022年10月、USFDAは希少疾患の臨床研究のために19の助成金を授与しました。また、USFDAは研究を支援するために3800万米ドルの資金を提供しました。これらの組織による積極的な資金提供は、この市場セグメントを促進すると予想されます。

北米は、希少疾患治療のためのオーファンドラッグへの支出の増加、有利な償還政策、革新的な製品の開発につながった大手市場プレイヤーの存在などにより、2022年に49.3 %の最大の収益シェアを獲得しました。また、米国FDAは、重篤な疾患の治療に使用される医薬品について、迅速な承認プロセスを採用しています。例えば、Accelerated Approval Regulationsに基づき、重篤な疾患の治療に使用される医薬品は、サロゲートエンドポイントを使用して承認することができ、FDAの医薬品承認プロセスを合理化することができます。これらすべての要因が、北米の市場を支えるものと期待されます。

アジア太平洋地域は、予測期間中、10.6%という最も速い速度で成長すると予想されています。これは、この地域に相当数の食品医薬品局（FDA）、治療用品局（TGA）、欧州医薬品庁（EMA）の認可を受けた施設があることに起因しています。さらに、この地域は患者数が多く、臨床試験の実施コストが低いことも、この地域の市場をさらに後押ししています。

同地域の公的機関は、臨床研究を支援するための取り組みを行っている。例えば、2022年12月、インドのハイカウントは、同国でデュシェンヌ型筋ジストロフィーの臨床研究を実施するために、中央政府に0.6百万米ドル（50百万インドルピー）の放出を要請しました。上記のようなすべての要因が地域市場の成長を支えています。

主要企業・市場シェアのインサイト

市場関係者は、製品ポートフォリオを強化し、競争優位を得ることを目的として、新製品の提携、共同研究、M&A、地理的拡大など、さまざまな戦略的イニシアティブをとっている。例えば、2023年1月、研究開発機関であるGenethonは、遺伝子治療を用いたクリグラー・ナジャール症候群の治療に関する極めて重要な臨床試験を開始しました。世界の希少疾患臨床試験市場の著名なプレーヤーには、以下のようなものがあります：

武田薬品工業株式会社

F. ホフマン・ラ・ロシュ社

ファイザー株式会社

アストラゼネカ

ノバルティスAG

ラボコープ

IQVIA

チャールズ・リバー・ラボラトリーズ・インク

アイコンPLC

パレクセル・インターナショナル株式会社

本レポートでは、2018年から2030年にかけて、世界、地域＆国レベルでの収益成長を予測し、各サブセグメントにおける最新の産業動向の分析を提供しています。この調査において、Grand View Research社は、治療分野、フェーズ、スポンサー、地域に基づいて、世界の希少疾患臨床試験市場レポートをセグメント化しました：

治療領域の展望（売上高、百万米ドル、2018年～2030年）

オンコロジー

循環器疾患

神経疾患

感染症

遺伝性疾患

自己免疫と炎症

血液疾患

筋骨格系疾患

その他

フェーズ別展望（売上高、USD Million、2018年～2030年）

フェーズI

フェーズII

フェーズIII

フェーズIV

スポンサーの展望（売上高、USD Million、2018年～2030年）

製薬会社・バイオ医薬品会社

特定非営利活動法人

その他

地域別展望（売上高、USD Million、2018年～2030年）

北アメリカ

U.S.

カナダ

ヨーロッパ

英国

ドイツ

フランス

イタリア

スペイン

デンマーク

スウェーデン

ノルウェー

アジア太平洋

日本

中国

インド

オーストラリア

南朝鮮

タイ

ラテンアメリカ

ブラジル

メキシコ

アルゼンチン

中近東・アフリカ

南ア

サウジアラビア

UAE

クウェート

【目次】

第1章. 方法論とスコープ
1.1. 市場セグメントとスコープ
1.1.1. 治療領域
1.1.2. フェーズ
1.1.3. 協賛企業
1.1.4. 地域範囲
1.1.5. 見積もりと予測のタイムライン。
1.2. 調査方法
1.3. 情報調達
1.3.1. 購入したデータベース
1.3.2. GVRの社内データベース
1.3.3. 二次資料
1.3.4. 一次調査
1.3.5. 一次調査の詳細
1.4. 情報またはデータ分析
1.4.1. データ解析モデル
1.5. 市場の形成と検証
1.6. モデル詳細
1.6.1. 商品フロー分析(モデル1)
1.6.1.1. アプローチ1：コモディティフローアプローチ
1.6.2. ボリュームプライス分析（モデル2）
1.6.2.1. アプローチ2：数量価格分析
1.7. 二次資料のリスト
1.8. 一次資料のリスト
1.9. 目的
1.9.1. 目的1
1.9.2. 目的2
第2章. エグゼクティブサマリー
2.1. 市場の展望
2.2. セグメントの展望
2.3. 競合他社のインサイト
第3章希少疾患臨床試験の市場希少疾患臨床試験市場の変数、動向、スコープ
3.1. 市場ラインナップの見通し
3.1.1. 親市場の見通し
3.1.2. 関連・付帯市場の展望
3.2. 市場ダイナミックス
3.2.1. マーケットドライバー分析
3.2.1.1. 希少疾病の臨床研究に対する臨床研究費の助成が相当数あること
3.2.1.2. 希少疾患臨床試験領域における研究者の関心の高まり
3.2.1.3. 製薬会社による希少疾病臨床試験の共同実施件数の増加。
3.2.2. 市場の抑制要因分析
3.2.2.1. 希少疾患の臨床試験にかかる高いコストと高い消耗率
3.3. 希少疾病の臨床試験：市場分析ツール
3.3.1. 産業分析 – ポーターの
3.3.2. PESTEL分析
3.3.3. COVID-19 影響分析および改革戦略
第4章希少疾患臨床試験市場希少疾病の臨床試験市場：治療領域の推定とトレンド分析
4.1. 希少疾患臨床試験市場：定義と範囲
4.2. 希少疾病の臨床試験市場：治療領域市場シェア分析、2022年・2030年
4.2.1. オンコロジー
4.2.1.1. オンコロジー市場の推定と予測 2018年から2030年（USD Million)
4.2.2. 心血管系疾患
4.2.2.1. 心血管疾患市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
4.2.3. 神経系疾患
4.2.3.1. 神経疾患市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
4.2.4. 感染症について
4.2.4.1. 感染症市場 2018年〜2030年（USD Million）の推定と予測
4.2.5. 遺伝性疾患
4.2.5.1. 代謝性疾患市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
4.2.6. 自己免疫と炎症
4.2.6.1. 自己免疫・炎症市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
4.2.7. 血液疾患
4.2.7.1. 血液疾患市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
4.2.8. 筋骨格系の障害
4.2.8.1. 筋骨格系障害市場 2018年〜2030年（USD Million）の推定と予測
4.2.9. その他
4.2.9.1. その他市場の推定と予測 2018年から2030年（USD Million)
第5章希少疾患臨床試験市場希少疾病の臨床試験市場：相見積もりとトレンド分析
5.1. 希少疾患臨床試験市場：定義と範囲
5.2. 希少疾病の臨床試験市場：フェーズ別市場シェア分析、2022年・2030年
5.2.1. フェーズI
5.2.1.1. 第Ⅰ相市場 2018年～2030年（USD Million）の推定と予測
5.2.2. フェーズII
5.2.2.1. フェーズII市場 2018年～2030年（USD Million）の推定と予測
5.2.3. フェーズIII
5.2.3.1. 第III相市場 2018年～2030年（USD Million）の推定と予測
5.2.4. フェーズIV
5.2.4.1. フェーズIV市場 2018年～2030年（USD Million）の推定と予測
第6章希少疾患臨床試験市場希少疾病の臨床試験市場：スポンサーの推定と動向分析
6.1. 希少疾患臨床試験市場：定義と範囲
6.2. 希少疾病の臨床試験市場：スポンサーの市場シェア分析、2022年・2030年
6.2.1. 製薬・バイオ製薬企業
6.2.1.1. 製薬会社・バイオ医薬品会社市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
6.2.2. 非営利団体
6.2.2.1. 非営利団体市場の2018年から2030年までの推定と予測（USD Million)
6.2.3. その他
6.2.3.1. その他市場の推定と予測 2018年から2030年（USD Million)

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レポートコード： GVR-4-68040-031-1