世界の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場動向：予測期間（2024～2034）中に、CAGR5.76%で成長すると予測
市場規模
7つの主要な酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率（CAGR）5.76%で成長すると予測されています。
IMARCの最新レポート「酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場：疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」では、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場を総合的に分析しています。酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症は、細胞内の脂質の代謝に影響を及ぼすまれな遺伝性ライソゾーム蓄積症です。この疾患に苦しむ人々では、スフィンゴミエリンと呼ばれる生体物質が体内の様々な細胞や組織、特に肝臓、脾臓、肺、脳に蓄積します。これにより、これらの臓器に徐々に損傷が生じ、生命を脅かすような肺不全などの健康上の合併症を引き起こす可能性があります。この病気に関連する最も一般的な症状は、腹部膨満および不快感、肝臓および脾臓の肥大、発作、発育不全、呼吸困難、呼吸器感染症の再発、発育遅延、筋緊張の低下、血球減少、目のチェリーレッドスポット、骨異常などです。 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の診断は、主に症状、病歴、身体検査の評価に基づいて行われます。医療従事者は、臓器への影響を判断し、患者の病気の進行を観察するために、X線や磁気共鳴画像法などの画像診断技術をさらに実施することがあります。場合によっては、細胞内のスフィンゴミエリンの蓄積を評価するために、骨髄穿刺または生検が行われることもあります。
体内の脂質を分解する酵素の生成を指示する遺伝子に変異が生じるケースが増加していることが、主に酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場を牽引しています。これに加えて、スフィンゴミエリンの形成を減少させる薬剤を使用することで細胞内に蓄積した脂質の負担を軽減する基質減少療法の利用が拡大していることも、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、疾患の進行を停止させたり、神経症状を安定させたり、臓器障害を予防したりするなど、さまざまな利点があるため、造血幹細胞移植が広く採用されていることも、市場の成長をさらに後押ししています。これとは別に、遺伝子編集技術の適用が増えていることも、欠陥遺伝子を正確に修正したり、機能的な遺伝子と置き換えたりする重要な成長要因となっています。さらに、異常なタンパク質を安定化させ、その活性と機能性を高めるために、低分子またはその他の治療薬を利用する分子シャペロン療法の人気が高まっていることも、予測期間中の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、および日本における酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場を徹底的に分析しています。これには、治療方法、市場、開発中の薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も予測しています。本レポートによると、米国は酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の患者数が最も多く、また、その治療市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。本報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、および酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の報告書です。
主なハイライト：
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の実際の有病率は不明です。しかし、出生10万人から100万人に1人の割合で発生すると推定されています。
重症の乳児型酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症（ニーマン・ピックA型）は、アシュケナージ系ユダヤ人に多く見られます。
このグループでは、3つの一般的な病原性変異の累積保因者率は80分の1から100分の1です。
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の出生時の推定有病率は、10万人の新生児につき0.4～0.6例です。
米国では、慢性酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症患者の平均生存年齢は21.3歳です。
薬剤：
Xenpozyme（オリプダーゼ アルファ）は、スフィンゴミエリンを分解する酵素である酸性スフィンゴミエリナーゼの欠損または欠陥を補うことを目的とした酵素補充療法である。細胞内にスフィンゴミエリンが蓄積すると、肺、脾臓、肝臓などの臓器に影響を及ぼし、早死につながる可能性がある。Xenpozymeは、A型/B型酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の非中枢神経系症状の治療を目的として、小児および成人患者を対象に試験されています。
調査期間
基準年：2023年
歴史期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国を網羅した分析
過去の、現在の、そして将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、そして将来の酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、そして将来の実績
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の治療薬として販売されている薬剤と後期開発段階にある薬剤についても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲および方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次情報源
2.3.2 二次情報源
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断例（2018年～2034年
7.2.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別による疫学（2018～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別ごとの疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
8 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – 未充足ニーズ
10 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – 治療の主要評価項目
11 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 – 上市製品
11.1 トップ7市場における酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の上市薬の一覧
11.1.1 Xenpozyme (オリプダーゼ アルファ) – Sanofi
11.1.1.1 薬剤の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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