世界のMELAS症候群市場規模：2023年に1億5,480万ドルを占め、2034年には4億4,770万ドルに達すると推定
市場規模
MELAS症候群市場は、2023年には上位7市場（米国、EU4、英国、日本）で1億5,480万米ドルに達しました。IMARC Groupは、7MMが2034年までに4億4,770万米ドルに達し、2024年から2034年の年間平均成長率（CAGR）は10.14%になると予測しています。
MELAS症候群市場は、IMARCの最新レポート「MELAS症候群市場：疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。MELAS症候群は、ミトコンドリア脳症、乳酸アシドーシス、脳卒中様発作の頭文字を取ったもので、複数の器官系に影響を及ぼすまれな複合型ミトコンドリア疾患である。その主な原因はミトコンドリアDNAの突然変異であり、細胞内のエネルギー生産の低下につながります。この疾患の主な症状は、通常、小児期または成人期早期に現れます。患者はしばしば、発作、片頭痛、局所神経障害などの神経学的兆候を特徴とする、脳卒中のような症状を繰り返し発症します。さらに、乳酸アシドーシス（血液中の乳酸の蓄積）により、筋力低下、疲労、代謝障害が引き起こされることもあります。その他の一般的な症状には、認知機能の低下、難聴、心臓の異常などがあります。 MELAS症候群の診断は、その症状が多様で他の疾患と類似しているため困難な場合があります。 医療従事者は、臨床歴、身体検査、遺伝子検査などの特殊検査を組み合わせて、ミトコンドリアDNAの変異を検出することが多いようです。 また、脳画像診断や筋肉生検も診断の確定に役立つ場合があります。
ミトコンドリアDNA、特にMT-TL1およびMT-ND5遺伝子における体細胞変異の増加は、細胞や組織の破壊につながる可能性があり、これがMELAS症候群市場を主に牽引しています。これに加えて、抗酸化剤、コエンザイムQ10サプリメント、L-アルギニンなどの有効な薬剤の使用が増え、病気の症状を管理し、ミトコンドリア機能を改善することが、市場の見通しを明るくしています。これらの治療薬は、症状の重症度を緩和し、患者の生活の質を全体的に向上させることを目的としています。さらに、筋肉を強化し、協調性を高め、粗大運動能力を改善することで、この病気の衰弱効果を管理する上で重要な役割を果たす物理療法や作業療法が広く採用されていることも、市場の成長を後押ししています。これとは別に、複雑で治療が困難な疾患の予防と治療に有望な可能性を持つ遺伝子治療アプローチの継続的な進歩も、成長を促すもう一つの重要な要因として作用しています。さらに、ミトコンドリア置換療法のような革新的な処置の人気が高まっていることも、欠陥のあるミトコンドリア遺伝子を健康なドナーのDNAと置き換えて、その症状の原因となる根本的な遺伝子異常を修正することから、予測期間中のMELAS症候群市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるMELAS症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、MELAS症候群の患者数が最も多いのは米国であり、その治療薬市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、そしてMELAS症候群市場に何らかの利害関係を有する、または何らかの形で参入を計画しているすべての方にとって必読のレポートです。
最近の動向：
2024年2月、PTC TherapeuticsはMELAS（ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様発作）のパイプライン薬が第3相であることを確認した
2023年10月、Tisento Therapeuticsは患者インタビュー調査の開始を発表した。この調査は、MELAS（ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、脳卒中様症状）を患う成人および青少年が経験する最も負担の大きい兆候、症状、生活の質への影響を明らかにし、記述することを目的としている。
2023年5月、サイクリオン・セラピューティック社はプレスリリースで、最近設立された民間企業「ニューコ」と8100万米ドルの最終契約を締結したことを明らかにした。この契約は、MELAS*およびミトコンドリア機能障害に関連するその他のさまざまな症状の治療薬としてザゴシグアト（旧称CY6463）の開発を進めるとともに、CY3018の進展を促すことを目的としている。
2023年3月、サイクリオン・セラピューティック社は、ザゴシグアト（旧称CY6463）がミトコンドリア病の治療薬として米国食品医薬品局（FDA）よりオーファンドラッグの指定を受けたことを発表しました。
主なハイライト：
MELAS（ミトコンドリア脳症、乳酸アシドーシス、および脳卒中様発作）症候群は、通常は小児期に発症するまれな疾患で、2歳から15歳までの間に発症します。
MELASは、世界で約5,000人に1人が罹患しているとされる一般的なミトコンドリア疾患のひとつです。
女性と出生時に女性とされた人（AFAB）の間で同程度の頻度で発生し、男性と出生時に男性とされた人（AMAB）の間でも同様です。
MELASは一般的に小児期に診断され、通常は2歳から15歳の間です。
薬剤：
CY 6463（以前はIW 6463として知られていた）は、経口投与される低分子で、可溶性グアニル酸シクラーゼ（sGC）を刺激します。サイクレリオン・セラピューティック社が開発したもので、sGC刺激薬として、内在性の一酸化窒素（NO）のシグナルを増幅する正のオールステリックモジュレーターとして機能します。 サイクレリオン・セラピューティック社は、CY-6463を試験化合物として、MELASを対象とした第II相試験を進める意向を明らかにしています。
KL1333プロジェクトの開発は第I相段階に達しており、特にMELAS-MIDDのスペクトラム内の原発性ミトコンドリア障害の慢性経口治療における有効性の確立を目指しています。KL1333は、細胞エネルギー代謝に不可欠な細胞内NAD+レベルの強力な調節因子として機能します。現在、KL1333の評価を目的とした患者を対象とした臨床試験が進行中で、米国および欧州で希少疾病用医薬品に指定されています。
バチキノンは、MELAS（ミトコンドリア脳筋症、乳酸アシドーシス、および脳卒中様発作）の治療薬として開発中の経口投与の低分子化合物であり、15-リポキシゲナーゼ阻害剤、抗酸化剤、NQO1モジュレーターとして機能します。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
MELAS症候群市場の歴史的、現在の、および将来の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の実績
MELAS症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のMELAS症候群治療薬および後期開発段階にある薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 MELAS症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 MELAS症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状および診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 MELAS症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.2.5 診断例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.5.4 性別疫学（2018年～2034年
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別罹患率（2018年～2034年）
7.6.4 性別罹患率（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 MELAS症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 MELAS症候群 – 未充足ニーズ
10 MELAS症候群 – 治療の主要評価項目
11 MELAS症候群 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるMELAS症候群の上市薬剤リスト
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
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