世界のモルキオ症候群候群市場～2034：地域別（北米、アジア太平洋、ヨーロッパ、中南米、中東・アフリカ）分析
市場規模
モルキオ症候群候群の7大市場は、2024年から2034年の間に年平均成長率（CAGR）4.45%で推移すると予測される。
モルキオ症候群候群市場は、IMARCの最新レポート「モルキオ症候群候群市場：疫学、産業動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年～2034年」で包括的に分析されている。モルキオ症候群候群は、ムコ多糖症IV型（MPS IV）とも呼ばれ、グリコサミノグリカン（GAG）と呼ばれる特定の糖分子の分解に関与する酵素の欠損または機能不全によって引き起こされるまれな遺伝性疾患を指します。この疾患の最も顕著な症状は、低身長、骨格異常、関節弛緩、漏斗胸（胸郭が前方に突出する状態）、股関節形成不全などです。閉塞性睡眠時無呼吸症候群や拘束性肺疾患などの呼吸器系の合併症も起こりえます。 その他の一般的な症状には、視力や聴力の低下、心臓の問題、歯の問題などがあります。 病気の診断には、臨床評価、生化学検査、遺伝子検査、画像診断を組み合わせます。 臨床評価には、身体検査、病歴の評価、特徴的な症状の特定などが含まれます。血液や尿中のGAGや酵素活性レベルを測定するなど、いくつかの生化学検査は、診断の確定に役立ちます。遺伝子検査は、モルキオ症候群候群に関連する特定の遺伝子変異を特定する上で重要な役割を果たします。さらに、X線、CTスキャン、MRIなど、数多くの画像診断は、骨格異常や臓器障害の視覚化に役立ちます。
N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼやβ-ガラクトシダーゼなどの特定の酵素の欠損や機能不全により、正常な組織機能が損なわれる症例が増加していることが、主にモルキオ症候群候群市場を牽引しています。さらに、理学療法、作業療法、投薬など、患者の痛みの緩和や日常生活機能の改善に役立つ効果的な疼痛管理戦略の採用が増加していることも、市場の成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、GAGの分解に関与する不足または機能不全の酵素を合成型酵素を投与することで補う酵素補充療法（ERT）の人気が高まっていることも、市場に明るい見通しをもたらしています。 また、低身長、骨格の変形、関節異常など、この疾患に関連する骨格の問題に対処するための矯正手術や脊椎固定術などの整形外科的介入の利用が増加していることも、市場の成長をさらに促進しています。これとは別に、液体クロマトグラフィー-質量分析法（LC-MS）や酵素免疫測定法（ELISA）の導入など、バイオマーカー分析技術の進歩により、バイオマーカー検出の精度と感度が向上していることもあり、今後数年間はモルキオ症候群候群市場の成長が期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本におけるモルキオ症候群候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、モルキオ症候群候群の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども、このレポートで提供されています。このレポートは、モルキオ症候群候群市場に関心のあるメーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、その他あらゆる利害関係者、または同市場への参入を計画しているすべての方にとって必読のレポートです。
主なハイライト：
モルキオ症候群候群は、出生時に発症するまれな遺伝性疾患であり、新生児20万人に1人の割合で発症すると予測されています。
その大半、ほぼ3分の2は、新たな突然変異として発症します。
モルキオ症候群候群は、米国では出生児20万人から30万人に1人の割合で発症すると予測されています。
フィラデルフィア小児病院によると、モルキオ症候群候群はA型とB型の2つのタイプに分類されます。
症状は出生時には明らかでない場合もあり、通常は1歳から3歳までの間に発症します。
薬剤：
VIMIZIMは、ムコ多糖症IVA型（MPS IVA；モルキオA症候群）患者に推奨される処方薬です。この薬剤には、酵素であるエルosulfaseアルファが含まれています。エルosulfaseアルファは、遺伝子工学によりチャイニーズハムスター卵巣（CHO）細胞で生成された組み換えヒト酵素です。MPS IVA患者の体内酵素を置き換えます。
調査対象期間
ベース年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析対象
疫学に関する過去の、現在の、将来のシナリオ
モルキオ症候群市場の過去の、現在の、将来のパフォーマンス
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来のパフォーマンス
モルキオ症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のモルキオ症候群候群治療薬と後期開発段階にある薬剤パイプラインについても詳細な分析を行っています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にある薬剤パイプライン
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 モルキオ症候群 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.4 市場概要（2018～2023年）および予測（2024～2034年
4.5 競合情報
5 モルキオ症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 モルキオ症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年
7.2.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年
7.4.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.5.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 感染症シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別感染症（2018年～2034年）
7.7.4 性別感染症（2018年～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.9.5 診断例（2018年～2034年）
7.9.6 患者数/治療例（2018年～2034年）
8 モルキオ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 モルキオ症候群 – 未充足ニーズ
10 モルキオ症候群 – 治療の主要評価項目
11 モルキオ症候群 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるモルキオ症候群治療薬の一覧
11.1.1 Vimizim (Elosulfase alfa) – BioMarin Pharmaceuticals
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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