世界のサンフィリポ症候群市場規模：2023年に17億ドルを占め、2034年には25億ドルに達すると推定
市場規模
7大サンフィリポ症候群市場は、2023年には17億米ドルに達する見込みです。IMARCグループは、7MMが2034年までに25億米ドル に達するものと予測しており、2024年から2034年までの成長率（CAGR）は3.53%となる見通しです。
サンフィリポ症候群市場は、IMARCの最新レポート「サンフィリポ症候群市場： 疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、2024年から2034年の予測」と題された。 サンフィリポ症候群は、ムコ多糖症III型（MPS III）として一般的に知られており、単一遺伝子の異常によって引き起こされる。これは遺伝性の代謝障害であり、ムコ多糖類またはグリコサミノグリカン（GAG）として知られる糖分子の長鎖を体が効果的に分解できない。GAGが蓄積すると、蓄積された細胞に損傷を与え、中枢神経系の徐々に退行性変性を引き起こします。サンフィリポ症候群は、遺伝的原因に基づいて、IIIA、IIIB、IIIC、IIIDの4つのサブカテゴリーに分類されます。サンフィリポ症候群の症状は、新生児の出生時には目立たず、子供が成長するにつれて現れ始めます。一般的な症状には、行動上の問題、言語発達の遅れなどのコミュニケーションの問題、睡眠障害、発育遅延、知的障害、発作、筋肉異常、顔の特徴がやや粗い、頭部や舌の肥大、ヘルニア、自閉症の兆候などがあります。 子供が成長するにつれ、聴覚や視覚の障害、関節炎、再発性の呼吸器感染症、慢性の下痢、肝臓や脾臓などの臓器肥大などの症状が現れることがあります。医師は、この症状を診断するために、患者に対して定期的な健康診断を行います。これ以外にも、この症状を正確に特定するには追加の検査が必要です。一般的に、GAGsと特定の分子の数を測定する尿検査、血液または唾液サンプルを必要とする遺伝子検査、結果を検証するための血液酵素検査などがあります。サンフィリポ症候群を特定するために、臨床医は新生児に対して追加の新生児スクリーニングを行うこともあります。
遺伝性の神経変性ライソゾーム蓄積症の増加が、世界的なサンフィリポ症候群市場の主な推進要因となっています。これに加えて、サンフィリポ症候群の原因となる体内で不足または欠損している酵素の補充または生成を助ける酵素補充療法の普及も、市場に明るい見通しをもたらしています。さらに、合併症の予防に努めながら、疾患の進行を遅らせる先進的な薬剤や新規治療法の開発を促進するために、複数の主要企業が臨床試験に多額の投資を行っています。これが、さらなる成長を促す要因となっています。これとは別に、疾患の治療と管理に対する高度な専門的ケアのニーズの高まりにより、専門クリニックの数が増加していることも、市場の成長を後押ししています。さらに、サンフィリポ症候群に対する消費者の意識が高まり、治療費用の調達を目的とした複数の支援組織が結成されたことも、世界市場の拡大につながっています。この他にも、新薬の参入を促す治験やパイプライン医薬品の承認を迅速化するための各種規制当局によるガイドラインの導入が、今後数年間でサンフィリポ症候群市場を牽引すると見込まれています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるサンフィリポ症候群市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプライン薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場全体の市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。本レポートによると、サンフィリポ症候群の患者数が最も多いのは米国であり、その治療市場も最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなどもレポートに記載されています。本レポートは、サンフィリポ症候群市場に関心のある、または何らかの形で市場参入を計画しているメーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタントなど、あらゆる関係者にとって必読のレポートです。
調査対象期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018～2023年
市場予測：2024～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国を網羅した分析
過去の、現在の、そして将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、そして将来のサンフィリポ症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、そして将来の実績
サンフィリポ症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場内および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在販売されているサンフィリポ症候群治療薬と後期開発段階にあるパイプライン薬剤の詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプライン薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップ・アプローチ
2.4.2 トップダウン・アプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 サンフィリポ症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 疫学（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年）
4.3 市場概要（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年）
4.4 競合情報
5 サンフィリポ症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状および診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 サンフィリポ症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018-2023年
7.2.2 疫学予測（2024-2034年
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ (2018-2023)
7.3.2 疫学予測 (2024-2034)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ (2018-2023)
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6 疫学シナリオ – イギリス
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
8 サンフィリポ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 サンフィリポ症候群 – 未充足ニーズ
10 サンフィリポ症候群 – 治療の主要評価項目
11 サンフィリポ症候群 – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるサンフィリポ症候群治療薬の一覧
11.1.1 薬剤名 – 企業名
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
…
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