スライ症候群の世界市場は、医療産業の大幅な拡大に伴い、2034年までCAGR3.07%を記録する見込み
市場規模
7大主要スライ症候群市場は、2023年に6億7010万米ドルに達しました。IMARC Groupは、今後7MMが2034年までに9億3470万米ドルに達し、2024年から2034年の年間平均成長率（CAGR）は3.07%になると予想しています。
IMARCの最新レポート「Sly Syndrome Market: Epidemiology, Industry Trends, Share, Size, Growth, Opportunity, and Forecast 2024-2034」では、スライ症候群市場を総合的に分析しています。スライ症候群はムコ多糖症VII型（MPS VII）とも呼ばれ、酵素βグルクロニダーゼの欠損を特徴とするまれな重篤な遺伝性代謝障害です。この酵素は体内のグリコサミノグリカン（GAG）を分解する役割を担っています。 スライ症候群では、機能的なβグルクロニダーゼが欠如しているため、さまざまな組織や器官にGAGが徐々に蓄積し、広範囲にわたる細胞の損傷や機能不全を引き起こします。 スライ症候群の症状は一般的に乳児期早期または小児期に現れ、その重症度はさまざまです。一般的な臨床症状には、粗い顔の特徴、関節のこわばり、骨格形成不全などの骨格異常が含まれます。 その他にも、肝脾腫（肝臓と脾臓の肥大）、心筋症（心筋疾患）、呼吸器の問題、発育遅延、知的障害、行動上の問題などの神経学的合併症が起こる可能性があります。 スライ症候群の診断には、臨床評価、生化学検査、遺伝子解析を組み合わせた検査を行います。身体検査では、特徴的な顔の特徴や骨格異常が明らかになることがあります。血液検査や尿検査では、GAGsのレベル上昇が検出され、ムコ多糖症の存在が示唆されます。さらに、酵素活性検査によってβグルクロニダーゼの欠損が確認されれば、確実な診断が下されます。GUSB遺伝子における特定の変異を特定するには遺伝子検査が不可欠であり、これによりスライ症候群の診断が確定し、影響を受ける家族に対する正確な遺伝カウンセリングの提供が可能になります。
GUSB遺伝子における変異の増加は、酵素ベータグルクロニダーゼの欠損をもたらし、これが主にスライ症候群市場を牽引しています。これに加えて、欠損酵素を静脈内投与する治療法である酵素補充療法（ERT）の利用拡大も、市場に明るい見通しをもたらしています。ERTは、欠損した酵素を補い、影響を受けた組織におけるGAGの蓄積を軽減することで、疾患の進行を緩和し、患者の生活の質を改善することを目的としています。さらに、筋骨格系および神経系の問題に対処するための理学療法や作業療法などの支持療法の普及も、市場の成長に貢献しています。これらの療法は、筋力を高め、協調性を改善し、患部の運動能力を向上させるのに役立ちます。これとは別に、変異したGUSB遺伝子を修正するために機能遺伝物質を導入する有望なアプローチである遺伝子治療の継続的な進歩は、スライ症候群の治療に画期的な成果をもたらす可能性を秘めており、予測期間中の市場成長をさらに促進するでしょう。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU5（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国）、日本におけるスライ症候群市場の徹底的な分析を提供しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートは、7つの主要市場にわたる現在の患者数と将来の患者数も提供しています。この報告書によると、米国はスライ症候群の患者数が最も多く、またその治療市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告されています。このレポートは、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、およびスライ症候群市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形でスライ症候群市場への参入を計画している方にとって必読のレポートです。
調査期間
基準年：2023年
歴史的期間：2018年～2023年
市場予測：2024年～2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国における分析内容
過去の、現在の、および将来の疫学シナリオ
過去の、現在の、および将来のスライ症候群市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、および将来の実績
スライ症候群市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
このレポートでは、現在のスライ症候群の市販薬と後期開発段階にあるパイプラインの薬剤についても詳細な分析を提供しています。
市場にある薬剤
薬剤の概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤の概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 はじめに
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場予測
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 スライ症候群 – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.4 市場概要（2018年～2023年）および予測（2024年～2034年
4.5 競合情報
5 スライ症候群 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状および診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 スライ症候群 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主要な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ（2018年～2023年
7.2.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.2.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.2.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.2.5 診断例（2018年～2034年）
7.2.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.3.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.3.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.3.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.3.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.3.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.4.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.4.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.4.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.4.5 診断例（2018年～2034年）
7.4.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.5.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.5.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.5.4 性別による疫学（2018年～2034年）
7.5.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.5.6 患者数/治療された症例（2018年～2034年）
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.6.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.6.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.6.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.6.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.6.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.7.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.7.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.7.4 性別による疫学（2018～2034年）
7.7.5 診断された症例（2018～2034年）
7.7.6 患者数/治療された症例（2018～2034年）
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ（2018～2023年）
7.8.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.8.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.8.4 性別疫学（2018年～2034年）
7.8.5 診断された症例（2018年～2034年）
7.8.6 患者数/治療例数（2018年～2034年）
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ（2018年～2023年）
7.9.2 疫学予測（2024年～2034年）
7.9.3 年齢別疫学（2018年～2034年）
7.9.4 性別ごとの疫学（2018～2034年）
7.9.5 診断された症例（2018～2034年）
7.9.6 患者数/治療された症例（2018～2034年）
8 スライ症候群 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、医療行為
8.1 ガイドライン、管理、治療
8.2 治療アルゴリズム
9 スライ症候群 – 未充足ニーズ
10 スライ症候群 – 治療の主要評価項目
11 スライ症候群 – 上市製品
11.1 トップ7市場におけるスライ症候群の上市薬剤の一覧
11.1.1 メプセビ（ベストロニダーゼ アルファ） – ウルトラジェニクス・ファーマスーティカル
11.1.1.1 薬剤の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
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